Patients / parents

Questions fréquentes

Pourquoi la recherche clinique ?

Pourquoi tester les médicaments chez les enfants et les adolescents ?

Votre enfant aura-t-il accès aux meilleurs traitements ?

Qu’est-ce qu’une étude clinique ?

Qu’est-ce qu’un essai ouvert ?

Qu’est-ce qu’un essai en double aveugle ?

Comment comparer deux médicaments pour une même maladie ?

Qu’est-ce qu’un placebo ?

Pourquoi participer ?

Peut-on refuser de participer ?

Peut-on quitter un essai clinique quand on le veut ? Quelles sont les conséquences ?

 

Plus d’éléments sur www.notre-recherche-clinique.fr

 

Maladies rares

Une maladie est considérée « rare » lorsqu’elle concerne au plus 1 personne sur 2 000. Elles sont majoritairement d’origine génétique. 

En pédiatrie, les maladies rares affectent dans plus de la moitié des cas des jeunes enfants de moins de 5 ans et expliquent 35 % des décès survenant avant l’âge de 1 an. Cependant, d’autres maladies rares apparaissent à l'âge adulte.

 

Malgré la rareté de certaines maladies, des médecins et des scientifiques publics et privés s'impliquent dans la recherche afin de mieux connaître ces maladies et trouver de nouveaux traitements. 

Le réseau PEDSTART permet de favoriser la recherche sur de telles pathologies grâce à la mise en relation et l’utilisation de moyens de centres reconnus pour leur expertise sur ces maladies sur tout le territoire français. 

 

Dans le cadre des maladies rares, la participation à un essai clinique peut justement être l’occasion de bénéficier des meilleurs traitements en développement disponibles.

 

Pour plus de renseignements sur les maladies rares :

 

YPAG

La participation au réseau européen des enfants experts (encore appelé YPAG) est un axe de travail du réseau PEDSTART afin respecter la parole des enfants et de leurs parents dans la recherche clinique pédiatrique.

En effet, les YPAG (Young Patient Advisory Group) sont des groupes consultatifs de jeunes. Ils ont pour objectif d’améliorer la compréhension, la communication et la recherche biomédicale ainsi que l’innovation en pédiatrie.

Cette initiative est née aux Etats-Unis à l’Académie Américaine de pédiatrie en partenariat avec les hôpitaux pour enfants, les écoles. 

En Europe ces groupes existent depuis plus de 10 ans.

En France, le premier groupe « KIDS » s’est lancé à Lyon en 2015. Et d’autres vont suivre…

Les jeunes de 11 à 18 ans sont formés à la recherche clinique. Ils se réunissent tous les mois rencontrent des professionnels et participent à des congrès internationaux.

 

Ils sont consultés par les promoteurs de recherche clinique afin de revoir les protocoles et autres documents expliquant les essais (comme les lettres d’information et consentement éclairé) et aider au développement d’outils de communication et de vulgarisation de certaines maladies rares par exemple. Leurs apports sont riches et particulièrement pertinents pour la compréhension des projets et l’acceptation des contraintes liées à la participation à une étude.

 

Liens utiles / associations

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Pourquoi la recherche clinique?
La recherche est indispensable au progrès des soins.
Ce progrès est possible par l’amélioration des connaissances scientifiques, par les recherches menées dans le but de mieux comprendre les mécanismes d’apparition et de développement des maladies.
La médecine ne sait pas encore guérir certaines maladies, les chercheurs doivent trouver de nouvelles stratégies (nouveaux médicaments ou nouvelles associations de médicaments, nouvelles modalités de prise en charge) pour mieux soigner les malades. Le progrès médical concerne également la prévention et le diagnostic des maladies, le matériel utilisés pour les soins, les outils pour aider à l’interprétation de données recueillies chez les patients.
Afin de proposer ces innovations à toutes les personnes qui peuvent en bénéficier, elles doivent avant tout être évaluées chez l’Homme par des études de recherche clinique.

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Pourquoi tester les médicaments chez les enfants et les adolescents ?
Les médicaments lorsqu’ils sont destinés à l’enfant ne peuvent être uniquement évalués chez l’adulte.
Il faut donc faire des études spécifiques chez l’enfant ou l’adolescent. En effet, le corps et les organes (foie, rein, estomac.) d’un enfant ne réagissent pas de la même façon que ceux d’un adulte. Il faut donc s’assurer que ces médicaments n’ont pas d’incidence sur sa croissance et son développement.
De plus, certaines maladies ne concernent que l’enfant.

Il faut adapter les doses des médicaments à l’âge et au poids de l’enfant.
Il est nécessaire d’avoir des présentations adaptées à l’enfant qui souvent avant 6 ans, a des difficultés à avaler des comprimés ou des gélules. Des formes liquides, en poudre, en petits grains sont nécessaires, avec une notion de goût qui est importante et qui n’existe pas lorsqu’il s’agit de comprimés.
Pour toutes ces raisons, on ne peut se contenter des résultats obtenus chez l’adulte.

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Votre enfant aura-t-il accès aux meilleurs traitements ?
Si on vous propose de participer à un essai clinique, c’est pour améliorer la prise en charge de la pathologie dont votre enfant est atteint.
Participer à un essai clinique permet d’avoir accès à un traitement innovant et prometteur (médicament, dispositif médical, nouvelle stratégie thérapeutique…) de façon précoce. Cela permet aussi de bénéficier d’un suivi par l’équipe médicale plus important et régulier, avec des consultations et des examens supplémentaires par rapport au traitement habituel de la pathologie, même si cela peut ajouter des contraintes pour le patient.
Dans tous les cas, l’investigateur s’engage à poser le meilleur diagnostic pour le meilleur traitement adapté à chaque cas. Il doit délivrer à l’enfant les meilleurs soins possibles et peut adapter ou changer les traitements en conséquence à tout moment qu’il soit traité ou non dans le cadre d’un essai clinique.

 

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Qu’est-ce qu’une étude clinique ?
Une étude clinique est une recherche pratiquée sur l’Homme pour évaluer l’efficacité et la tolérance d’une méthode de diagnostic, d’un traitement ou d’un dispositif médical.
Quand cela concerne le médicament, une étude (ou essai) clinique a pour objectif, par exemple, d’établir ou de vérifier les données sur le devenir du médicament dans l’organisme, ou bien son mécanisme d’action, ou son efficacité et sa tolérance.
L’essai clinique peut se faire chez une personne malade ou une personne non malade (volontaire sain).

 

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Qu’est-ce qu’un essai ouvert ?
Dans un essai ouvert, l’investigateur et le patient connaissent l’ensemble des traitements pris.
Les essais en ouvert peuvent être menés sur une plus longue période et permettre de donner plus d’information sur la sécurité d’un médicament.

 

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Qu’est-ce qu’un essai en double aveugle ?
Dans un essai en double aveugle, ni l’investigateur ni le personnel soignant ni le patient ne savent quel traitement est reçu (placebo, traitement de référence, traitement évalué).
La technique de l’essai en double aveugle est souvent utilisée pour éviter que l’investigateur, l’équipe soignante et le patient ne soient influencés par une opinion a priori qu’ils pourraient avoir sur tel ou tel traitement.

 

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Comment comparer deux médicaments pour une même maladie ?
Afin de savoir si un médicament va être aussi bon ou même meilleur que ce qui est déjà disponible (notamment en termes d’efficacité et/ou de tolérance), il est indispensable de faire des comparaisons de ces différents traitements par un essai clinique.
Plusieurs groupes de personnes sont ainsi traitées en parallèle par les médicaments que l’on souhaite comparer.

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Qu’est-ce qu’un placebo ?
Un placebo est un produit qui a la même apparence que celle du produit que l’on évalue, mais qui ne contient pas de substance active.
Dans certains essais portant sur de nouveaux médicaments, lorsqu’il n’existe pas de traitement de référence, le nouveau médicament est comparé à un placebo. Cette comparaison permet d’être sûr de l’effet du médicament évalué. Si pendant le déroulement de l’essai, l’état de santé du participant le nécessite, qu’il reçoive un placebo ou le médicament évalué, le médecin investigateur lui prescrira d’autres traitements.

 

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Pourquoi participer ?
D’un point de vue individuel, participer à un essai clinique vous permet de bénéficier, dans les meilleures conditions de sécurité possibles, à un stade précoce, d’un traitement innovant qui n’est pas encore disponible sur le marché.
Pour les volontaires sains (qui ne sont pas malades), participer aux essais permet de s’impliquer dans une démarche d’intérêt général en contribuant au progrès médical.
Dans tous les cas, l’investigateur s’engage à vous délivrer les meilleurs soins possibles.

 

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Peut-on refuser de participer ?
Avant de prendre votre décision, il est important de :

  •  Lire attentivement les documents remis
  • Ne pas hésiter à prendre plus de renseignements en questionnant le(s) médecin(s) de votre enfant
  • En discuter avec le médecin habituel de votre enfant si l’étude est proposée par un autre médecin
  • Prendre le temps de réfléchir lorsqu’il n’y a pas urgence

Néanmoins, vous pouvez tout à fait, ainsi que votre enfant, s'il est en âge de donner son avis, refuser de participer à une étude clinique.

Cela ne changera en rien l'engagement de l'équipe médicale impliquée dans le traitement de votre enfant, ni la qualité des soins qu’il pourra recevoir.

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Peut-on quitter un essai clinique quand on le veut ? Quelles sont les conséquences ?
Il est possible de quitter un essai à tout moment, sans justification et sans risque pour la prise en charge médicale, car la participation est libre et volontaire. 
Si vous souhaitez interrompre votre participation à l’essai, ou celle de votre enfant, vous devez en informer l’investigateur qui vous proposera une prise en charge adaptée à la pathologie ainsi que les procédures à suivre. 
Cette décision n’aura pas de conséquence sur la relation que vous entretenez avec l’investigateur et l’équipe soignante.
L’investigateur peut lui aussi prendre la décision d’interrompre votre participation, ou celle de votre enfant, à un essai s’il estime que le traitement ne convient pas ou en raison de l’apparition d’effets secondaires. Il doit bien sûr vous en informer.
La santé du patient ou du volontaire est prioritaire sur l’essai lui-même.

 

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